في إنجاز طبي لافت، أصبح رجل يبلغ من العمر 44 عامًا في بريطانيا أول من يتلقى جرعة من دواء Hemgenix، المعروف بكونه "أغلى دواء في العالم" بتكلفة تقديرية تبلغ 3.5 مليون دولار. تم إعطاء هذا العلاج الفريد، الذي يُعد الحقنة الوريدية الوحيدة لمرة واحدة المخصصة لمرض الهيموفيليا ب، أمس في لندن. 

ما هو مرض الهيموفيليا ب؟

ومرض الهيموفيليا ب هو اضطراب نزيف حيث لا ينتج الجسم ما يكفي - أو لا ينتج أيًا - من بروتين حيوي ضروري للتخثر، فعملية التجلط توقف الجروح عن النزيف، لذا فإن المصابين بهذا الاضطراب معرضون لخطر فقدان الدم الشديد المهدّد للحياة وذلك حتى من الإصابات البسيطة.

ويتعرض المرضى أيضًا لخطر ما يسمى "النزيف التلقائي"، والذي يمكن أن يحدث دون إصابة مباشرة، وقد يكون مميتًا إذا حدث في عضو حيوي.

حياة "خالية من القلق"

وقال المريض، الذي تحدث دون الكشف عن هويته، إنه تم تشخيص إصابته بالهيموفيليا "ب" عندما كان عمره 18 شهرا فقط، وأضاف أنه يتطلع إلى حياة "خالية من القلق".

وأضاف: لطالما كان عليّ أن أكون أكثر حذرًا وأن أخطط مسبقًا، هناك قدر من القلق في هذا، وكثيرًا ما أدى الإفراط في الحذر إلى إضاعة فرص وأمور لا أستطيع القيام بها، مثل الرياضات التي تتطلب التلامس الجسدي، وفق صحيفة "ميل أونلاين".

وتابع: "عدم الحاجة إلى التخطيط المسبق لتوصيل العلاج أو البحث عن المستشفيات في وجهات أجنبية عند الذهاب في إجازة، أو الاضطرار إلى إخبار الناس "آسف لا أستطيع فعل ذلك لأنني أعاني من الهيموفيليا"، سيكون شيئًا حلمت به دائمًا".

إنجاز كبير

وأشاد الأطباء بإطلاق العلاج باعتباره إنجازًا مهمًا لمساعدة المصابين بهذه الحالة على عيش حياة أكثر إشباعًا.

وقال الدكتور بو لين لوه، استشاري أمراض الدم في مستشفى جايز وسانت توماس والذي أشرف على العلاج أمس، إن العلاج يمثل خطوة كبيرة إلى الأمام في قدرتنا على إدارة مرض الهيموفيليا ب وقد تؤدي إلى تغيير حياة بعض مرضانا، وهذا أيضًا دليل على تقدم علاجات الخلايا والجينات في المملكة المتحدة".

ورغم أن الدواء المسمى Hemgenix يكلف 3.5 ملايين دولار لكل مريض، لكن الخبراء يصرون على أنه يمكن أن يوفر أموالاً على المدى الطويل، فالعلاج الحالي المتمثل في الحقن الوريدي مدى الحياة يمكن أن يفرض عبئًا كبيرًا على المصابين بالهيموفيليا، كما أن له تأثيرًا على الأسرة الأوسع والعلاقات والعمل.

ويعتبر توافر العلاج الجيني للهيموفيليا ب في صورة حقنة لمرة واحدة سوف يسمح لأولئك المؤهلين للعلاج بتوسيع آفاقهم وعيش حياتهم على أكمل وجه، خالية من قيود الحقن المنتظمة."

كيف يعمل الدواء؟

تعمل هذه التقنية عن طريق استبدال الجين المعيب لدى المريض - والذي لا يستطيع إنتاج بروتين التخثر - بجين آخر قادر على ذلك، مما يلغي الحاجة إلى الحقن المنتظمة.

وأظهرت الدراسات التي أجريت على العلاج الجيني أن التأثير الوقائي يستمر لمدة ثلاث سنوات على الأقل، لكن الأمل هو أن يستمر لفترة أطول.

وقد تم تقدير التكلفة الإجمالية لتوفير الحقن الأسبوعية البديلة للتخثر للمريض بحوالي 8 ملايين جنيه إسترليني ولا يشمل هذا المبلغ تكلفة التدخلات الجراحية المنقذة للحياة والتي قد يحتاجها مرضى الهيموفيليا ب أيضًا.

يتم تصنيع دواء Hemgenix بواسطة شركة الأدوية CSL Behring، ومقرها فيلادلفيا.

تم وصف Hemgenix في البداية بأنه "الدواء الأكثر تكلفة في العالم" عندما ظهر لأول مرة على الساحة في عام 2022.

ومع ذلك، فإن أدوية أخرى ــ بما في ذلك العلاجات الجينية ــ تفوقت عليه منذ ذلك الحين من حيث التكلفة الإجمالية.

الآثار الجانبية

كما هو الحال مع جميع الأدوية، فإن Hemgenix يأتي مع مخاطر الآثار الجانبية.

ويخضع المرضى الذين يتناولون الدواء لاختبارات وظائف الكبد بشكل منتظم للتأكد من أن العضو الحيوي يعمل بشكل صحيح.

ويرجع ذلك إلى وجود خطر من أن الدواء يمكن أن يؤدي إلى استجابة مناعية خطيرة محتملة.

ويتم إجراء هذه الاختبارات مرة واحدة في الأسبوع خلال الأشهر الثلاثة الأولى قبل تقليصها إلى مرة واحدة في السنة.

وتسلط النشرات الإرشادية للمرضى التي يتم توزيعها مع الدواء الضوء أيضًا على احتمال زيادة خطر الإصابة بالسرطان بسبب حقيقة أن الدواء يدرج نفسه في الحمض النووي للخلايا.

ومع ذلك، أظهرت الدراسات السريرية حتى الآن عدم تسبب استخدام هيمجينيكس في حدوث أي حالات سرطان.

ويجب على أولئك الذين يتناولون هيمجينكس أيضًا استخدام وسائل منع الحمل لمدة عام على الأقل بعد العلاج، بسبب عملية تسمى "التخلص" - حيث يمكن أن ينتقل الدواء من خلال سوائل الجسم ويُمنع المرضى أيضًا من التبرع بالدم لهذا السبب.